Die US-Behörde FDA hat Teplizumab (Tzield) für Kinder von 8 bis 17 Jahren mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes im Stadium 3 beschleunigt zugelassen. Der Antikörper-Wirkstoff soll den Verlust der körpereigenen Insulinproduktion verlangsamen.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat dem Antikörper Tzield (Teplizumab-mzwv) eine beschleunigte Zulassung für Kinder und Jugendliche im Alter von acht bis 17 Jahren mit neu diagnostiziertem Typ-1-Diabetes (T1D) im Stadium 3 erteilt. Ziel der Therapie ist es, den Rückgang der körpereigenen Insulinproduktion zu verlangsamen. Tzield gilt damit als erste krankheitsmodifizierende Behandlung für diese Patientengruppe – und ist ausschließlich bei autoimmun bedingtem Diabetes wirksam.

Datenbasis: Phase-3-Studie PROTECT

Die Zulassung stützt sich auf Ergebnisse der Phase-3-Studie PROTECT (NCT03875729). Primärer Endpunkt war die Betazellfunktion, gemessen anhand des C-Peptid-Spiegels im Rahmen eines vierstündigen Mahlzeiten-Toleranztests. Im Vergleich zu Placebo zeigte sich am Studienende eine statistisch signifikante Verlangsamung des C-Peptid-Abfalls (Differenz der Kleinste-Quadrate-Mittelwerte: 0,13 pmol/ml; 95-%-Konfidenzintervall: 0,09–0,17; p < 0,001). Ergänzend flossen Daten aus dem gesamten klinischen Entwicklungsprogramm ein, das mehr als 900 mit Tzield behandelte Patienten umfasst.

Sicherheitsprofil

Das Nebenwirkungsprofil aus PROTECT stimmte mit dem früherer Studien überein. Zu den häufig berichteten unerwünschten Reaktionen zählten Lymphopenie, Leukopenie, Neutropenie, Hautausschlag, Erbrechen, Durchfall, erhöhte Leberenzymwerte sowie Kopfschmerzen. Schwerwiegende Ereignisse – darunter das Zytokin-Freisetzungssyndrom und lebensbedrohliche Virusreaktivierungen – wurden ebenfalls dokumentiert. Immungeschwächte Patienten tragen ein erhöhtes Risiko für Virusreaktivierungen.

Einordnung der Zulassung

Die beschleunigte Zulassung basiert auf einem Surrogat-Endpunkt – dem reduzierten C-Peptid-Abfall –, der mit hinreichender Wahrscheinlichkeit auf einen klinischen Nutzen schließen lässt. Der Fortbestand der Zulassung hängt von der Bestätigung dieses Nutzens in konfirmatorischen Studien ab. Die Phase-3-Studie BETA-PRESERVE (NCT07088068) wurde zu diesem Zweck initiiert und befindet sich derzeit in der Rekrutierungsphase.

Aaron J. Kowalski, CEO von Breakthrough T1D, hob die Bedeutung der Zulassung hervor: „Wir verfügen nun über eine neuartige Therapie, die auf den autoimmunen und progressiven Charakter des Typ-1-Diabetes im Stadium 3 abzielt. Jedes Jahr werden rund 64.000 Menschen mit T1D diagnostiziert. Wir freuen uns, dass die Zulassung von Tzield für diese Indikation eine Behandlungsoption für bestimmte Patientinnen und Patienten bietet, die im Stadium 3 des T1D diagnostiziert werden – dem Zeitpunkt, an dem viele die typischen Symptome der Erkrankung entwickeln."

Christopher Corsico, Global Head of Development bei Sanofi, sieht in der Zulassung einen Paradigmenwechsel in der T1D-Behandlung: Tzield eröffne medizinischen Fachkräften in den USA die Möglichkeit, proaktiver vorzugehen und den zugrundeliegenden Autoimmunangriff auf die insulinproduzierenden Betazellen frühzeitig zu unterbrechen.

Internationale Zulassungssituation

Bereits im April 2026 hatte die FDA die bestehende Indikation zur Verzögerung des Übergangs von Stadium 2 in Stadium 3 auf Kinder ab einem Jahr ausgeweitet. Zuvor war diese Indikation für Erwachsene und Kinder ab acht Jahren zugelassen. International ist Tzield – in der EU unter dem Namen Teizeild – in mehreren Ländern verfügbar, darunter Großbritannien, China, Australien, Kanada, Brasilien und die Schweiz. Weitere Zulassungsverfahren sind laufend. Die FDA hatte Tzield zuvor als Breakthrough Therapy ausgewiesen und dem Präparat die Orphan-Drug-Designation erteilt.

von Redaktion diabetologie-online
mit Materialien von Sanofi